条野太浪
中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验采取了CRISPR/Cas9基因编辑技术。该技术是近年在锌指核酸酶(ZFN)技术、类转录激活样效应因子核酸酶(TALEN)技术之后出现的新型基因编辑技术,原理来自细菌的适应性免疫防御机制。相比传统的基因打靶技术和其他基因编辑技术,CRISPR/Cas9更为精确、高效和经济。科学家发现,细菌在遭遇噬菌体等病毒侵染之后,可以获得其部分DNA(脱氧核糖核酸)片段并整合进基因组形成记忆,当再次遭到入侵时,转录出相应的RNA(核糖核酸),利用其中的“定位信息”引导Cas蛋白复合物定位和切割、彻底地摧毁入侵病毒的DNA。CRISPR/Cas9技术就是利用这一原理,用一种定制的RNA引导Cas,对预设DNA位点进行切割,造成DNA断裂,启动细胞内基因组修复机制,实现基因敲除、特异突变的修复或引入和定点转基因等。
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什么是基因编辑
顾名思义,“基因编辑”就是指对基因进行修改,实现对特定DNA片段的敲除、插入的基因重组技术。
基因编辑可以追溯到上世纪70年代,CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”、“类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。
与前两代技术相比,其成本低、制作简便、快捷高效的优点,让它迅速风靡于世界各地的实验室,成为科研、医疗等领域的有效工具。
CRISPR实际上就是一种基因编辑器,是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统,也是一种对付攻击者的基因武器。后来研究者发现,CRISPR可以用来删除、添加、激活或抑制其他生物体的目标基因,这些目标基因包括人、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞内的基因,这也意味着基因编辑器是一种可以广泛使用的生物技术。
基因编辑的应用:
1. 在医学上用于治疗基因遗传病 CRISPR介导的“基因组编辑”技术为在细胞中实现更多的遗传应用打开了一扇大门,可促使科学家及医疗人员更好地了解人类疾病及其潜在疗法。基因编辑可治疗遗传病,尤其是单基因遗传病。
据估计,大概有上百个疾病由单基因突变引起,其中多数属于遗传病。要从根本上解决问题,有时只能通过基因编辑彻底求证治病基因。
目前,CRISPR技术已被应用于治疗血友病、地中海贫血等多种遗传性疾病的细胞研究或动物研究。
2在农业上培育出品质优良的动物植物品种 美国和日本相关机构目前的倾向是CRISPR改造的特定农产品不作为转基因食品进行监管。
3建立不同基因型的动物模型这从第一代基因编辑技术就开始做了。建立不同基因型的动物模型的意义在于,对遗传性疾病,这些基因和疾病之间的关系,这些模型可以给出一个比较确切的答案。
现在基因编辑距离应用于临床还有很长一段距离,比如基因编辑的准确定位,如何避免脱靶;会不会有免疫反应;系统毒性等多方面的问题。
参考文献[1] YU Jun,HU Song-nian,WANG Jun,et al. A draft sequence of rice(Oryza sativ
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